Реблозил применяется по расширенным показаниям в США и Европе: лечение независимой от переливания крови β-талассемии!

Компания Bristol-Myers Squibb (BMS) недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на получение лицензии на дополнительный биологический продукт (sBLA) Reblozyl' s (luspatercept-aamt) и предоставило приоритетное рассмотрение: лекарство является Агент созревания эритроцитов (EMA) первого класса, используемый для лечения анемии у взрослых пациентов с нетрансфузионной (NTD) β-талассемией (β-талассемия). FDA установило целевую дату для Закона о пошлинах для потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) sBLA - 27 марта 2022 года. Кроме того, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) приняло заявку на изменение класса II на Реблозил для лечения анемии у взрослых. пациенты с талассемией NTDβ.

Бета-талассемия NTD - это термин, используемый для описания пациентов, которым не требуются регулярные пожизненные переливания эритроцитов (эритроцитов) для поддержания выживаемости, хотя им могут потребоваться периодические или немного частые переливания, обычно в течение предписанного периода времени. Пациенты с бета-талассемией NTD будут испытывать хроническую анемию и перегрузку железом, что может привести к ряду клинических осложнений, и необходимы срочные варианты лечения. Данные клинических исследований показывают, что у взрослых пациентов с β-талассемией NTD, независимо от исходного уровня гемоглобина, Реблозил может повышать уровень гемоглобина пациента&и улучшать качество жизни пациента.

Реблозил был первоначально разработан компаниями BMS и Acceleron Pharmaceuticals. После того, как Merck недавно завершила приобретение Acceleron за 11,5 млрд долларов, Reblozyl теперь совместно разрабатывается и коммерциализируется BMS и Merck. Реблозил является первым агентом созревания эритроцитов (EMA), который будет использоваться для лечения β-талассемии и анемии, связанной с миелодиспластическим синдромом (MSD) с очень низким / низким / средним риском, с одобрения регулирующих органов. Среди подходящих групп пациентов Реблозил представляет собой важную категорию лечения. Следует отметить, что у пациентов, которым необходимо немедленно исправить анемию, Реблозил не подходит в качестве замены переливания эритроцитов.

Активным фармацевтическим ингредиентом Реблозила является луспатерцепт, который является первым в своем классе агентом созревания эритроцитов (EMA), который может регулировать созревание поздних эритроцитов. Люспатерсепт представляет собой растворимый слитый белок, который образуется путем слияния Fc-домена человеческого IgG1 и внеклеточного домена рецептора активина IIB (ActRIIB). В качестве ловушки лиганда он может регулировать позднее созревание эритроцитов посредством целевого связывания. Суперсемейство специфических лигандов трансформирующего фактора роста (TGF) -β снижает активацию сигнального пути Smad2 / 3, улучшает образование недействительных эритроцитов, способствует созреванию поздних эритроцитов и повышает уровень гемоглобина.

Применение Reblozyl sBLA и изменения класса II основано на результатах основного исследования фазы 2 BEYOND, посвященного безопасности и эффективности. Исследование проводилось на взрослых пациентах с бета-талассемией NTD и оценивало Reblozyl в сочетании с Best Supportive Care (BSC). Данные, опубликованные в июне 2021 года, показали, что 77,1% пациентов в группе лечения Реблозил + BSC достигли повышенного уровня гемоглобина (≥1,0 г / дл), в то время как в группе плацебо + BSC было 0%. Кроме того, по сравнению с группой плацебо пациенты в группе Реблозила также сообщили об улучшении результатов.

Доктор Ноа Берковиц, старший вице-президент по развитию гематологии в Bristol-Myers Squibb, сказал: «Пациенты с бета-талассемией, не зависящей от переливания крови, могут не нуждаться в переливании крови на протяжении всей жизни, чтобы выжить, но им нужны эффективные варианты лечения, потому что они сталкиваются с серия хронической анемии и перегрузки железом. Клинические осложнения, вызванные Реблозилом. Реблозил - важный препарат, одобренный многими странами (включая США и Европейский Союз) для лечения анемии, связанной с β-талассемией, и миелодиспластическим синдромом низкого риска. Мы и Merck намерены продолжать развивать клиническую практику проекта Reblozyl и надеемся на тесное сотрудничество с FDA во время процесса обзора, чтобы предложить новый вариант лечения этой недостаточно обслуживаемой группе пациентов."