Pfizer раз в неделю долго действующих наркотиков соматрогон входит обзор в Соединенных Штатах!

Pfizer (Pfizer) и OPKO здравоохранения недавно объявила о том, что США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) принял биопрепарат лицензии (BLA) для соматрогона, длительного действия гормона роста человека (HGH), который вводится еженедельно Один раз, используется для лечения педиатрических пациентов с дефицитом гормона роста (GHD). FDA назначило Закон о сборе с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) целевой датой в октябре 2021 года.

Детство GHD является серьезным и редким заболеванием, вызванным недостаточным гормоном роста выделяется гипофиза. Дети с ПГ не только не хватает роста, но и метаболические нарушения, психосоциальные проблемы, когнитивные дефициты, и низкое качество жизни. На протяжении десятилетий, стандарт ухода за GHD была подкожная инъекция гормона роста человека (hGH) один раз в день, чтобы улучшить рост и метаболические эффекты. Для лиц, осуществляющих уход и пациентов, бремя лечения ежедневных инъекций является высоким, что может привести к плохому соблюдению и уменьшить общий эффект лечения.

Соматрогон является новой молекулярной сущностью, которая содержит естественную последовательность гормона роста человека, и содержит одну копию на N-терминуса и 2 копии на C-терминуса человеческого хорионического гонадотропина (HCG) β-цепной C-терминальный пептид (CTP), CTP может продлить половину срока службы молекулы. В Соединенных Штатах и Европейском союзе, соматрогон был предоставлен сирот наркотиков назначения (ODD) для лечения детей и взрослых с GHD. Результаты исследования на сегодняшний день показывают, что по сравнению с гормоном роста один раз в день, соматрогон один раз в неделю может значительно уменьшить нарушения образа жизни, поддерживать предпочтения пациентов, и улучшить соблюдение.

В 2014 году Pfizer и OPKO подписали глобальное соглашение о разработке и коммерциализации соматрогона для лечения GHD. Согласно соглашению, OPKO отвечает за реализацию клинических проектов, а Pfizer отвечает за регистрацию и коммерциализацию продукции. Обе стороны будут оценивать возможность других показаний для детей и взрослых по мере необходимости.

Бренда Куперстоун (Brenda Cooperstone), доктор медицинских наук, директор по развитию редких болезней, Pfizer Global Product Development, сказала: «Принятие FDA нашего приложения является захватывающим шагом. Наша цель заключается в предоставлении длительного, еженедельного варианта лечения для детей с ПГ. Утвержденный, соматрогон поможет уменьшить бремя ежедневных инъекций гормона роста для детей, их родственников и воспитателей. На протяжении 35 лет, Pfizer была привержена улучшению прогноза пациентов с GHD, somatrogon, как мы стремимся положительно повлиять на качество жизни пациентов и соблюдение лечения Еще один пример секса, чтобы помочь обеспечить эти пациенты могут достичь своего полного потенциала ".

Это приложение поддерживается результатами фазы 3 клинических испытаний. Это рандомизированное, открытое, положительное испытание, контролируемое наркотиками, проведенное более чем в 20 странах, зачисление и лечение 224 детей с ПГ, которые ранее не получали лечения. В исследовании эти пациенты были случайным образом назначены на две группы лечения в соотношении 1:1: группа лечения соматрогона (0,66 мг/кг, один раз в неделю), генотропин (соматропин) группа лечения (0,034 мг/кг, ежедневное введение один раз). Основной конечной точкой исследования является скорость высоты в течение 12 месяцев лечения. Вторичные конечные точки включают изменения в стандартном отклонении высоты на 6 месяцев и 12 месяцев, безопасность и фармакодинамические показатели. Дети, которые завершают исследование, имеют возможность принять участие в глобальном, открытом, мультицентровом, долгосрочном исследовании продления, в котором пациенты могут продолжать получать или переключаться на лечение соматрогоном. Приблизительно 95% пациентов были переведены на открытое исследование расширения этикетки и получили лечение соматрогоном.

Результаты показали, что исследование достигло основной конечной точки неполноценности: наименьшее среднее (10,12 см/год) соматрогона было выше, чем у группы генотропин (9,78 см/год); темпы роста (см/год) Разница в лечении (соматрогон-генотропин) составила 0,33 (двусторонний 95% интервал доверия: -0,39, 1,05). По сравнению с группой генотропина, группа соматрогон имела более высокие изменения в стандартных оценках отклонения высоты (ключевые вторичные конечные точки) на 6 и 12 месяцев. Кроме того, в 6 месяцев, по сравнению с группой генотропина, группа соматрогон имела более высокие изменения в темпах роста высоты, что является еще одной ключевой вторичной конечной точкой. В клинических условиях, эти широко используемые методы измерения роста используются для измерения потенциала, что субъекты могут испытывать, чтобы догнать возрастных и гендерных сверстников рост высоты.

В этом исследовании, соматрогон, как правило, хорошо переносится, и тип, количество и тяжесть неблагоприятных событий, наблюдаемых между группами лечения были сопоставимы с раз в день гормон роста генотропин.