Novartis 'пионерской siRNA холестерина снижения наркотиков Leqvio (inclisiran) был одобрен в первый раз в мире!

Novartis недавно объявила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила Leqvio (inclisiran) в качестве помощи для контроля диеты для лечения взрослых первичной гиперхолестеринемии (гетерозиготной семейной и несемейной) или смешанной дислипидемии, в частности: (1) Leqvio в сочетании со статинами или статинами и другими липидоснижая терапии используются для лечения пациентов, которые не могут достичь целей лечения LDL-C после получения максимально допустимой дозы статинов; (2) Leqvio сочетается с другими липидоснижая терапии для лечения пациентов с непереносимостью статинов или противопоказаний к статинов.

Leqvio вводится подкожной инъекцией. После каждой администрации в 0-м и 3-м месяцах, он вводится один раз в 6 месяцев в период технического обслуживания, и только 2 инъекции в год. По сравнению с холестерином снижения терапии на рынке, Leqvio, как ожидается, значительно улучшить долгосрочное соответствие.

Стоит отметить, что с этим утверждением, Leqvio стала первой и единственной в мире небольшой вмешательства РНК (siRNA) снижения уровня холестерина (LDL-C) терапии. Активным ингредиентом препарата является инклисран, который является новаторским siRNA с новым механизмом действия. С помощью РНК-интерференции (РНК) она может эффективно и, наконец, уменьшить атеросклеротические сердечно-сосудистые заболевания (ASCVD). , Уровни LDL-C у пациентов с эквивалентом риска ASCVD, гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (HeFH). Эти заболевания являются основными факторами сердечного приступа и инсульта, и в конечном итоге может привести к смерти.

В Европе от сердечно-сосудистых заболеваний (ССЗ) ежегодно умирает 3,9 миллиона человек. Несмотря на широкое применение статинов, 80% пациентов с высоким риском не в состоянии выполнить целевой показатель LDL-C, рекомендованный руководящими принципами. Клинические данные показывают, что у пациентов, получающих максимальную дозу липидоснижающая терапия, но с повышенным LDL-C, Leqvio может эффективно и непрерывно уменьшать LDL-C, и его безопасность похожа на плацебо. Благодаря уникальному режиму дозирования два раза в год, Leqvio может быть легко интегрирован в регулярные медицинские визиты пациентов, улучшая соответствие требованиям и улучшая прогноз пациента.

Это утверждение, основанное на результатах проекта клинических исследований ORION, включая испытания фазы III с участием более 3600 пациентов, получающих максимальную дозу статинов, оценило безопасность, эффективность и терпимость inclisiran. Результаты показали, что у взрослых пациентов с ASCVD, ASCVD эквивалент риска и / или HeFH, inclisiran подкожной инъекции два раза в год после первоначальной дозы 2 дозы (0 месяцев и 3 месяца) может длиться и эффективно уменьшить ЛПНП -C: По сравнению с плацебо, Уровень ЛПНП-С эффективно и непрерывно снижается до 52% (p<>

Кроме того, при лечении inclisiran, уровни LDL-C снизились в течение 17 месяцев, и его безопасность и терпимость были похожи на плацебо. Дополнительный пост-специальный анализ показал, что пациенты, получающие inclisiran показали низкую изменчивость: 88% пациентов достигли рекомендуемых целей руководства (наблюдаемых значений) в любой момент в ходе исследования.

inclisiran является новаторским siRNA снижения уровня холестерина наркотиков, разработанных лекарства компании (TMC) фармацевтической компании. Novartis приобрела TMC за $9,4 млрд в ноябре 2019 года и включала в себя inclisiran. В настоящее время, inclisiran также находится на рассмотрении FDA США.

Inclisiran является первым снижения уровня холестерина терапии в категории siRNA, ориентации пропротеина конвертазы субтилизин 9 (PCSK9), который является ключевым механизмом организма для регулирования LDL-C. Белок PCSK9 может снизить способность печени удалять из крови холестерин липопротеинов низкой плотности (LDL-C), а ЛПНП-С признается основным фактором риска сердечно-сосудистых заболеваний (ССЗ). Цель PCSK9 обеспечивает новую модель лечения для борьбы с LDL-C, которая рассматривается как самый большой прогресс в области липидоснижания после статинов (таких как Lipitor).

Inclisiran является своего рода siRNA, который использует естественный процесс вмешательства РНК человека, чтобы связать с мРНК кодирования белка PCSK9 для снижения уровня мРНК и предотвращения печени от производства белка PCSK9 через РНК-интерференции, тем самым повышая способность печени удалить LDL-C из крови, и реализовать снижение уровня ЛПНП-С.

До сих пор, два моноклональных антитела препаратов, направленных на ингибирование белка PCSK9 были одобрены для рынка, а именно Repatha Амгена и Praluent Санофи / Regeneron в. В отличие от моноклональных антител PCSK9 ингибитор наркотиков, как препарат РНК, inclisiran работает путем прямого закрытия производства белка PCSK9 в печени.

Хотя отставание от других ингибиторов PCSK9, удобство периода обслуживания inclisiran требует только двух подкожных администраций в год, что дает ему хорошие возможности проникновения на рынок снижения уровня холестерина на рынке наркотиков. Credit Suisse ранее прогнозировал, что мировые годовые продажи Inclisiran в 2024 году достигнут 1,13 миллиарда долларов США.