Нефекон (будесонид с целевым высвобождением) подал заявку на листинг в США!

Шведская биофармацевтическая компания Calliditas Therapeutics недавно объявила, что она подала в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) новую заявку на лекарство (NDA) на Нефекон (будесонид), который представляет собой новый пероральный препарат, направленный на снижение уровня IgA1 в организме лечение первичной IgA нефропатии (IgAN). Компания пытается подать заявку на ускоренное одобрение по маршруту 505 (b) (2). В случае одобрения Нефекон станет первым препаратом, специально разработанным и одобренным для лечения IgAN.

Рене Агияр Люкандер, генеральный директор Calliditas, сказала:" Это ключевая веха в развитии компании' Надеемся на сотрудничество с этим агентством. Это первый случай, когда препарат, нацеленный на IgAN, был представлен на одобрение FDA. Я считаю, что мы предоставляем очень надежный пакет данных, основанный на успешных результатах наших ключевых испытаний фазы 3 и испытаний фазы 2b, которые достигли как первичных, так и ключевых вторичных конечных точек. Calliditas уже давно занимается разработкой прецизионных и модифицированных методов лечения IgAN. Этот метод фокусируется на происхождении болезни и надеется помочь тысячам пациентов, поэтому сегодня действительно особенный день."

Нефекон - это запатентованный пероральный препарат, содержащий мощное и хорошо известное активное вещество - будесонид - для целенаправленного высвобождения. Согласно основной модели патогенеза, препарат предназначен для доставки лекарств к пластырю Пейера Г.Г. в нижнем отделе тонкой кишки, где возникло заболевание. Нефекон является производным от технологии TARGIT, которая позволяет веществам проходить через желудок и кишечник, не всасываясь, и может высвобождаться импульсами только тогда, когда они достигают нижней части тонкого кишечника.

Как показано в большом исследовании фазы 2b, завершенном Calliditas, комбинация дозы и оптимизированного профиля высвобождения эффективна для пациентов с IgAN. Помимо эффективных местных эффектов, еще одним преимуществом использования этого активного вещества является его низкая биодоступность, то есть примерно 90% активного вещества инактивируется в печени, прежде чем попадет в системный кровоток. Это означает, что лекарства с высокой концентрацией можно применять локально, где это необходимо, но системное воздействие и побочные эффекты очень ограничены.

Результаты клинического испытания NefIgArd, часть A

Calliditas - единственная компания, которая получила положительные данные в рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических испытаниях IgAN в фазах 2b и 3.

Заявка Nefecon NDA основана на положительных данных части А ключевого исследования фазы 3 NefIgArd. Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое международное многоцентровое исследование, предназначенное для оценки эффективности и безопасности Нефекона и плацебо у 200 взрослых пациентов с IgAN. Как упоминалось ранее, по сравнению с плацебо исследование достигло основной конечной точки снижения протеинурии и показало, что рСКФ была стабильной через 9 месяцев. Тест NefIgArd также показал, что Нефекон в целом хорошо переносился, а его безопасность соответствовала результатам фазы 2b. Представленная информация также включает клинические данные исследования НЕФИГАН Фазы 2, которые также достигли первичных и вторичных конечных точек исследования НефИгАрд.

Calliditas подала заявку на ускоренное рассмотрение. Ускоренное одобрение - это новый канал одобрения лекарств FDA США, позволяющий одобрять лекарства, которые могут решить неудовлетворенные медицинские потребности при серьезных заболеваниях, на основе суррогатной конечной точки. Суррогатной конечной точкой ключевого исследования фазы 3 NefIgArd является снижение протеинурии по сравнению с плацебо, что основано на статистической основе метаанализа клинических исследований, опубликованного Thompson A et al. в 2019 году для вмешательств у пациентов с IgAN в клинических исследованиях. ожидать. Подтверждающее исследование, предназначенное для предоставления долгосрочных данных о пользе для почек, было полностью зарегистрировано и, как ожидается, будет объявлено в начале 2023 года.