Многоцелевые ингибиторы TKI признаны FDA прорывной терапией

Exelixis объявила, что FDA предоставило его многоцелевой небольшой молекулы ингибитора TKI cabozantinib прорыв терапии обозначения (BTD) в качестве потенциальной терапии для лечения пациентов с радиоактивным йодом огнеупорных дифференцированного рака щитовидной железы (DTC). Эти пациенты получали предыдущие методы лечения. Болезнь прогрессировала после лечения.

21 декабря Exelixis объявила о ключевом этапе III клинического исследования (COSMIC-311) промежуточных данных анализа кабозантиниба в лечении радиоактивного йодно-огнеупорного дифференцированного рака щитовидной железы. По сравнению с плацебо, cabozantinib может снизить риск прогрессирования заболевания или смерти 78% (HR: 0,22, 96% ДИ 0,13 - 0,36; р<>

Основываясь на этом результате, независимый комитет по данным рекомендовал остановить испытуемых и не слепить исследовательский центр и пациентов. Cabozantinib является небольшой молекулы многоцелевой устные тирозин киназы (TKI) ингибитор, который может ингибировать активность тирозина киназы VEGFR-1-3, C-MET, AXL, KIT, RET, FLT3, TIE-2 . Его таблетки были впервые запущены в Соединенных Штатах в 2012 году и используются для лечения пациентов с передовой почечной клеточной карциномой и гепатоцеллюлярной карциномой пациентов, которые ранее получали лечение сорафениб. Они также были одобрены для маркетинга в Европейском союзе и других странах и регионах мира. Cabozantinib еще не объявил для листинга в Китае.

Молекулярная структура Cabozantinib (химическая книга.com)

В 2016 году Exelixis предоставила ipsen эксклюзивное право на клиническое развитие и коммерциализацию cabozantinib в других странах и регионах за пределами США и Японии. В 2017 году Exelixis предоставила Takeda эксклюзивное право на клиническое развитие и коммерциализацию cabozantinib по всем показаниям в Японии. Exelixis оставляет за собой исключительное право на разработку и коммерциализацию cabozantinib в США.

В 2021 году в Соединенных Штатах будет добавить 44000 подтвержденных случаев рака щитовидной железы, и дифференцированные опухоли щитовидной железы составляют около 90% случаев рака щитовидной железы. Пациенты с дифференцированным раком щитовидной железы обычно проходят операцию, а затем радиоактивный йод используется для абляции оставшейся ткани щитовидной железы. Приблизительно от 5% до 15% случаев устойчивы к радиоактивной йодной терапии, а продолжительность жизни этих пациентов составляет всего 3-6 лет с момента открытия метастатического заболевания.