Бристол-Майерс - аллостерический ингибитор сердечного миозина мавакамтен - входит в обзор в США!

Компания Bristol-Myers Squibb (BMS) недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло новую заявку на лекарство (NDA) для mavacamten, нового перорального аллостерического модулятора сердечного миозина для лечения пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией ( oHCM), которое является хроническим заболеванием сердца с высокой частотой встречаемости. FDA установило конечную дату для Закона о взимании платы за лекарства, отпускаемые по рецепту (PDUFA), - 28 января 2022 года.

мавакамтен является первым в своем классе пероральным ингибитором аллостерического миозина для лечения заболеваний, которые по своей природе вызваны чрезмерным сокращением сердца и нарушением диастолического наполнения. Считается, что мавакамтен снижает сократимость миокарда, подавляя образование чрезмерных мостиков между миозином и актином. Формирование избыточного миозин-актинового поперечного моста может привести к чрезмерному сокращению миокарда, гипертрофии левого желудочка и снижению податливости. В клинических и доклинических исследованиях мавакамтен продолжает показывать биомаркеры, снижающие нагрузку на сердечную стенку, уменьшающие чрезмерное сокращение миокарда и повышающие диастолическую податливость.

В июле 2020 года FDA США присвоило mavacamten статус революционного препарата для лечения oHCM. Первоначально мавакамтен был разработан для лечения симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (oHCM). Основываясь на механизме действия и доказательствах терапевтической активности, мавакамтен также проходит клинические исследования для лечения симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП) и сердечной недостаточности с сохраненной фракцией выброса (HFpEF).

Представление mavacamten NDA основано на результатах ключевого исследования фазы 3 EXPLORER-HCM. Испытание проводилось у пациентов с симптоматическими ОГКМ и сравнивало мавакамтен с плацебо. Результаты испытаний показали, что мавакамтен продемонстрировал сильный терапевтический эффект с клинически значимым улучшением симптомов, функционального статуса и качества жизни, а также его способность снимать обструкцию выводящего тракта левого желудочка. В исследовании EXPLORER-HCM все первичные и вторичные конечные точки достигли статистической значимости.

Роланд Чен, доктор медицины, старший вице-президент по развитию сердечно-сосудистой системы компании Bristol-Myers Squibb сказал:" ГКМП является наиболее распространенным генетическим заболеванием сердца. Это хроническое, изнурительное и прогрессирующее заболевание. Пациенты могут испытывать одышку и головокружение. Симптомы усталости и утомления, а также серьезные, изменяющие жизнь осложнения, включая сердечную недостаточность, аритмию, инсульт и внезапную сердечную смерть. Принятие сегодня FDA mavacamten NDA позволяет нам предоставлять пациентам oHCM целенаправленный подход. Лечение HCM на шаг ближе. Мавакамтен - это первый в своем классе ингибитор миозина, который может устранить молекулярные дефекты, присущие этой болезни. Мы стремимся поддерживать лечение пациентов с HCM и надеемся на сотрудничество с FDA."

химическая структура mavacamten

mavacamten (MYK-461) был разработан MyoKardia. 5 октября 2020 года Bristol-Myers Squibb объявила, что приобретет MyoKardia за 13,1 млрд долларов США наличными и 60% премию. 17 ноября 2020 года Bristol-Myers Squibb объявила об успешном завершении приобретения MyoKardia. Это приобретение является второй по величине сделкой Bristol-Myers Squibb&после приобретения Celgene за 74 миллиарда долларов в 2019 году.

Стоит отметить, что 11 августа 2020 года была официально учреждена LianBio, инкубируемая инвестиционной компанией Perceptive Advisors. В тот же день было объявлено о двух важных сотрудничествах. Один заключался в том, чтобы представить линейку продуктов BridgeBio Pharma' в Китае, а другой проект заключается в том, чтобы представить Mavecamten MyoKardia' в Китае.

Компания Bristol-Myers Squibb возлагала большие надежды на mavacamten. Приобретя MyoKardia, компания объявила, что мавакамтен станет новаторским препаратом для лечения HCM. Отрасль также очень оптимистично оценивает перспективы бизнеса mavacamten. В декабре 2020 года исследовательская организация фармацевтического рынка Evaluate Vantage опубликовала&«Топ-10 новых лекарств с коммерческим потенциалом в 2021 GG». В этом списке mavacamten заняла третье место. Evaluate Vantage прогнозирует, что глобальные продажи mavacamten&# 39 в 2026 году могут достичь 2 миллиардов долларов США.