67% пациентов значительно улучшили симптомы efgartigimod миастении крэвис достигает основной конечной точки фазы 3

Сегодня, argenx объявила, что она разработала efgartigimod, "первый в своем классе" терапии ориентации FcRn, ключевой фазы 3 клинических испытаний ADAPT в лечении пациентов с анти-ацетилхолин рецепторов (AChR) антитела-положительные системные миастении gravis (gMG) Основная конечная точка исследования была достигнута. Argenx планирует представить биологические лицензии приложения (BLA) для терапии FDA к концу этого года.

МГ является редким хроническим аутоиммунным заболеванием. Иммуноглобулин G (IgG) антитела нарушают связь между нервами и мышцами, вызывая слабость и потенциально опасные для жизни мышечные слабости. Более 85% пациентов МГ прогрессируют до gMG в течение 18 месяцев после начала, что приводит к крайней усталости и трудности в выражении лица, речи, глотании, и движение. Пациенты с диагнозом AChR положительные антитела (AChR-Ab) составляют примерно 80%-90% от общего числа пациентов gMG.

Efgartigimod является "первым в своем классе" терапия ориентации FcRn, предназначенные для сокращения патогенных антител IgG и блокировать процесс переработки IgG. Роль рецептора FCRn заключается в предотвращении деградации IgG. Таким образом, предотвращая связывание IgG и FcRn, igG антитела, которые посредник аутоиммунных заболеваний могут быть истощены быстрее, тем самым уменьшая симптомы заболевания.

Ключевым клиническим исследованием ADAPT является рандомизированное, двойное слепое, плацебо-содержащее контрольное исследование. Его топ-линии данных показывает, что 67,7% пациентов AChR-Ab' gMG, которые получили efgartigimod лечения встретились первичного исследования конечной точки стандарта, а именно в соответствии с Myasthenia Gravis Ежедневная шкала активности жизни (MG-ADL), оценка пациента улучшилась по крайней мере на 2 балла в течение 4 недель подряд, по сравнению с 29,7% в группе плацебо. Кроме того, 63,1% пациентов в группе лечения efgartigimod показали значительную ремиссию после того, как были оценены количественной миастении gravis (ЗМГ) оценка, по сравнению с 14,1% пациентов в группе плацебо, которые достигли того же ответа. 40,0% пациентов, получающих efgartigimod достигнута минимальная производительность симптомов, определяется как MG-ADL оценка 0 (асимптоматический) или 1, по сравнению с 11,1% в группе плацебо. Подробные данные исследования будут объявлены на будущей медицинской конференции.

"Данные из испытания ADAPT показывает, что efgartigimod диски быстрой и глубокой ремиссии пациентов, в том числе определенный процент пациентов, которые достигают минимального или бессимптомного после лечения", сказал Вим Parys, MD, главный врач argenx. Отправка efgartigimod в BLA в FDA к концу года позволит нам сделать еще один шаг в направлении предоставления лечения для пациентов, которые могут извлечь выгоду из efgartigimod в 2021 году. Мы благодарим всех пациентов и медицинских работников, которые участвовали в исследовании ADAPT».